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[유전자치료제 ] 화이자, A형 혈우병 유전자 치료제 임상 3상 성공
- 사업추진단
- 2024.07.25
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화이자는 중등도~중증 성인 A형 혈우병 치료를 위한 유전자 치료제 '지록토코진 피텔파보벡'의 효능과 안전성을 평가하는 임상 3상 시험 'AFFINE'의 주요 결과를 24일(현지시간) 발표했다.
앞서 화이자는 지난 4월 B형 혈우병 유전자 치료제 신약 '베크베즈(성분명 피다나코진 엘라파보벡)'가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 바 있다. 지록토코진 피텔파보벡이 FDA의 승인을 받게 될 경우, 화이자는 두 개의 허가된 혈우병 치료제를 보유하게 된다.
지록토코진 피텔파보벡은 바이오 공정을 거친 AAV6 캡시드와 변형된 B도메인 삭제 인간 혈액응고 8인자 유전자를 포함하는 유전자 치료제다. 미국 식품의약국(FDA)은 지록토코진 피텔파보벡을 패스트트랙·희귀의약품으로 지정한 바 있다. 화이자에 따르면, 지록토코진 피텔파보벡은 1회 주입을 통해 오랜 기간에 걸쳐 8인자가 생성되도록 해 일반적인 예방요법의 필요성을 줄이면서 출혈을 예방하는 것을 목표로 한다.
※ 자세한 내용는 아래의 기사를 통해 확인해 보세요.
- 헬스조선 : 화이자, A형 혈우병 유전자 치료제 임상 3상 성공